,延缓疾病进展,预防猝死、心衰等,改善生活质量。 患者预后差心理负担重,创新疗法未来可期 目前,肥厚型心肌病还无法根治,且多数患者预后不佳,疾病未知的未来给他们带来沉重的心理负担。马长生教授解释说,肥厚型心肌病就如同深藏患者体内的一颗"不定时炸弹"。很多发生过晕厥或心律失常症状的患者,或经药物治疗后仍不能改善症状的患者,被猝死的心理压力时刻笼罩着,时刻生活在未知的恐惧之中,严重影响着他们的生活质量。建议心内科医生在通过现有治疗手段,帮助患者减缓疾病进程、改善生活品质。同时,更要给予患者更多的心理护理与关爱。 而谈及药物治疗,张健教授指出,现阶段肥厚型心肌病治疗存在巨大的未被满足的需求。主要原因在于,针对肥厚型心肌病的药物治疗一直无突破性进展,当前可用的药物并不能充分改善患者症状或者耐受性较差。超过一半的患者认为目前的治疗对改善其生活质量仅有一点点帮助[4],亟待突破性药物突破困境,改善患者生活质量。 随着对肥厚型心肌病病理机制的深入研究和治疗靶点不断探索,以肥厚型心肌病致病机制为靶向的创新治疗药物已在国外获批上市,为患者带来了新的希望。"目前,全球首个且唯一的以肥厚型心肌病致病机制为靶向药物已经获得美国FDA获批。今年2月该创新疗法也被中国国家药品监督管理局药品审评中心授予‘突破性治疗药物'认证,并于近期被写入最新的《中国肥厚型心肌病指南2022》。希望这一颠覆性疗法能够尽快在国内进入临床使用,让更多中国的患者早日获益。"张健教授充满期待地说。 作为全球首个心肌肌球蛋白抑制剂,mavacamten今年4月已获得美国FDA批准,用于治疗纽约心脏病协会(NYHA)心功能分级为II-III级的有症状梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)成人患者,2月在中国已被授予"突破性治疗药物"认证,联拓生物拥有该产品在中国的商业化权利。 汇聚多方力量,共促肥心病防治事业高质量发展 基于当前肥厚型心肌病患者的诊疗现状,北京力生心血管健康基金会借"健康中国行动"东风顺势而为,主导启动"从心悦"公益行动。北京力生心血管健康基金会将积极响应国家号召,携手中国心血管疾病领域的优秀专家,通过线上科普文章撰写、录制科普教育视频、在线疾病咨询等方式,线下专家与患者、公众互动讲座等丰富多彩的活动形式开展肥厚型心肌病的科普行动。 北京力生心血管健康基金会刘力生教授介绍说:"‘从心悦'公益行动将以‘互联网+疾病科普'为理念,建立互联网健康科普公益平台,为中国的科普教育宣传及肥厚型心肌病的全社会关爱开了一条新的路径。具体而言,‘从心悦'科普教育公益平台将面向医务人员、患者和大众,通过多维度、多板块设置,帮助医生了解和掌握国内外肥厚型心肌病的最新诊疗技术;同时也为患者提供科学的疾病治疗最新进展,用药、随访、护理等管理信息;公众也可以通过平台了解到肥厚型心肌病的科普知识。同时,也欢迎更多的爱心社会力量支持大健康事业,创新更多的互联网+科普宣教平台,为公众提供科学、专业的心血管疾病科普知识,帮助患者排忧解难,提高公众的疾病知晓率,为健康中国行动贡献力量。" 作为本次"从心悦"公益行动的支持方,联拓生物在肩负为中国肥厚型心肌病患者上市全球首个心肌球蛋白抑制剂的重任的同时,接下来也将携手业内的合作伙伴,从多个维度助力推动中国肥厚型心肌病诊治的持续发展:积极参与临床专家和学会组织的临床医生HCM相关的学术交流中,提高临床医生对HCM疾病的重视和深入的了解,从而提高疾病诊疗水平,尤其是诊断率的提升;携手患者教育基金会,打造中国第一个HCM患者关爱公益项目"从心悦",帮助HCM患者获得专业的全方位的诊疗服务,提高公众对疾病的认识;未来也计划联手医院及心血管领域专家共同打造中国心肌病规范诊疗中心,以协助心肌病的规范化医疗救治,建立以患者为中心的心肌病诊疗服务体系,提高各地心肌病诊疗服务水平。 联拓生物中国区总经理钱江表示:"联拓生物一直以来高度关注肥厚型心肌病领域的诊疗发展,并力求通过自身努力早日为中国的肥厚型心肌病患者带来改变生命的创新药物。因此,我们希望有更多正身处诊疗困境中的肥厚型心肌病患者,能够被全社会看见、关注和关爱。这也是我们全力支持本次公益行动的初衷,在此也向所有指导、支持该项目的医疗卫生专家表示感谢。未来,联拓生物愿与政府、基金会、心血管领域专家及更多医务工作者、社会各界共同携手造福中国广大的肥厚型心肌病患者,助力国家大健康目标的早日实现。" [1] Maron, Barry J et al. Journal of the American College of Cardiology vol. 79,4 (2022): 372-389. [2] 中国肥厚型心肌病管理指南2017.中华心力衰竭和心肌病杂志,2017(02):65-86. [3] Maron, Barry J et al. Journal of the American College of Cardiology vol. 79,4 (2022): 372-389. [4] THE VOICE OF THE PATIENT REPORT FOR HYPERTROPHIC CARDIOMYOPATHY (HCM), January 9, 2021, Hypertrophic Cardiomyopathy Associationlg...