日本厚生劳动省26日批准一款远端型肌病治疗药物的生产和销售。研发资料显示,其有效成分可抑制该病恶化。据共同社当天报道,这款口服药由东京一家制药企业研发,主要针对伴镶边空泡的远端型肌病患者,其有效成分为醋纽拉酸。临床试验显示,醋纽拉酸能有效抑制远端型肌病恶化。据负责这款药物临床试验的日本东北大学此前发布的资料,远端型肌病是一种一般在15岁至30多岁发病的罕见病,在日本约有400名患者。患者身体远离躯干部位的肌肉会发生萎缩和变性,渐渐不能自由行动,许多患者依靠轮椅生活。
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