首药控股：分子设计能力具有显著优势，能够实现从分子设计的源头进行创新lg...

2023年2月27日，首药控股（688197.SH）发布了投资者关系活动记录表。

问：公司技术研发优势主要体现在哪些地方？

答：公司的分子设计能力具有显著优势，能够实现从分子设计的源头进行创新，公司设计的新药物分子不是单纯对其他分子的改构，而是基于靶点特性和竞品缺点有针对性设计出的全新结构，例如SY-3505在分子设计时即有意平衡了入脑率和神经毒性，因此在临床上才能验证其安全性显著优于其他品种；三代ALK抑制剂的分子设计难度极大，这也是迄今全球范围内在研三代ALK抑制剂较少的原因之一。

公司的分子设计理念不是简单的改构、氘代，公司自主设计的20多个分子进入临床阶段，也是公司的研发实力的证明。

问：公司二代ALK抑制剂SY-707的亮点和竞争优势？

答：从已有的临床研究结果来看，SY-707在晚期ALK阳性非小细胞肺癌治疗中体现出具有显著竞争力的疗效水平。

相比同类药物，SY-707的安全性和耐受性表现优异，同类药物的眼部疾病、神经系统疾病、皮肤及皮下组织疾病、代谢及营养疾病、心脏疾病等相关不良反应，SY-707的发生率更低。

在ALK赛道上，我们还拥有三代药物SY-3505，首药控股也是国内唯一一家在ALK阳性非小细胞肺癌治疗领域布局一线、二线、三线全流程用药管理的企业，基本能够做到ALK阳性非小细胞肺癌患者全生命周期的用药管理，而且能够充分发挥二代药物和三代药物的序贯治疗潜力，从而使患者的生存期延长、治疗效果更有保证。

同时开发二代和三代药物还可以降低公司的综合成本（包括研发成本、商业化成本和生产成本等），从而使患者用药负担更低，明显提高患者用药的可及性。

这也是商业化过程中公司的竞争核心点。

问：三代ALK抑制剂SY-3505的数据优势？

答：目前全球仅有一款三代抑制剂获批上市，二代耐药患者的用药需求非常显著。

SY-3505是国内首个进入临床、也是研发进度最快的国产三代ALK抑制剂，目前处在Ⅱ期试验阶段，受试者正在快速入组。

SY-3505的疗效、安全性和耐受性表现同样优异，早期临床Ⅰ期数据我们已经在2022年ELCC会议上以壁报形式进行了展示，在剂量爬坡试验过程中仅在最高剂量组中发生了1例3级腹泻，其余均为1-2级，表现出了优异的安全性。

在28例至少使用过一种ALK抑制剂（包括使用过2种及2种以上ALK抑制剂）的患者中有18例（64.3%）出现了肿瘤缩小，并在二代ALK抑制剂耐药患者中观察到明显的抗肿瘤疗效，是一个非常有潜力的三代ALK抑制剂药物。

今年的美国临床肿瘤学会年会（ASCO）上，我们就SY-3505的临床I/II期的数据投了摘要，欢迎各位投资者关注。

问：高选择性RET抑制剂SY-5007的情况？

答：由于目前只有两款进口同类药物获附条件批准上市，价格昂贵，患者的可及性很低。

SY-5007是针对RET靶点首个进入临床阶段的国产创新药，也是目前临床进展最快的国产高选择性RET抑制剂之一，已经取得了采用Ⅱ期单臂临床试验申请附条件批准上市的资质，正在持续加大资源投入力度，推进全国多个临床研究中心的受试者入组工作。

前段时间首例受试者已经成功入组。

基于SY-5007目前的研发进度，其有望成为首个完全国产获批上市的高选择性RET-TKI药物。

今年的ASCO上，我们也就SY-5007的临床I期的数据投了摘要，届时也欢迎各位投资者关注。

此外，已有Ⅰ期数据显示，SY-5007在RET阳性甲状腺癌患者中同样体现出良好的临床活性与耐受性，公司后续也将在积累一定的数据后，与CDE沟通申请开展针对前述相关适应症的附条件批准上市资格，开展关键性临床试验。

问：公司前期比较多管线授权出去了，未来是如何规划的？

答：2016年以前，为实现自身“造血”，更为锻造团队、提升研发经验，公司先后与正大天晴、石药中奇合作开展20多个具有自主知识产权的新药项目。

公司负责前期PCC的发现等，合作方负责临床研究和商业化开发，采用“首付款+里程碑+销售分成”的模式，双方共同享有知识产权。

2017年以后，公司尚未新增合作研发项目，全力推进自主研发项目，将首药控股打造成为集研发、生产和销售于一体的综合制药企业。

目前，首药控股拥有6个完全自主推进的临床阶段产品；另外，临床前管线每年也会有新的项目推进至临床阶段。

问：近期是否有新的管线进入临床阶段？

答：近期我们向CDE提交了两个IND申请，分别是SY-5933用于治疗KRAS（G12C）突变的肿瘤以及SY-3505用于治疗LTK融合突变的肿瘤的临床试验，并已获得受理。

我们也会根据实际情况及时披露其后续进展，敬请投资者关注。

问：公司在早期靶点选择和产品立项的偏好？

答：我们在靶点选择上立足患者的临床需求和差异化的竞争优势，这是基本的立项原则。

我们的管线上不同成熟度的项目兼具，既有成熟度较高的项目，又有创新性很强的项目。

这样我们的研发管线既能够保证一定的商业化成功率，又能够提高整体的创新性，兼顾风险与收益。

适应症选择方面，聚焦患者人群较大的适应症，或者有迫切临床需求的领域。

我们对传统的激酶靶点、表观遗传学调控靶点等，以及广谱抗癌靶点、合成致死靶点等都有不少布局，新兴的领域（如PROTAC、E3水解酶等）也在推进。

随着公司在研管线数量增加，我们也会考虑与既有产品的联合。

问：能否简单介绍早期研发策略？

答：我们在早期研发时采取了多线并行、综合评估的策略，在设计优化化合物时采取多维度（活性、PK参数、成药性等）评价，目的在于解决现有领域中已有竞品的不足，使得我们的候选化合物具有明显的竞争优势。

在这个过程中，解决一个参数比较容易，但是同时解决多个参数就会有一定难度，所以这个时候主要靠团队协作去发挥作用，将结果同时汇总分析，因此团队的配合力和执行力很关键。

（来源:界面AI）

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